創薬プラットフォーム技術
私たちVeritas In Silico は、mRNA上に創薬標的となる部分構造を発見するインシリコ技術（Informatics）と、その標的構造を検証し化合物スクリーニングを実現する実験技術（Biology）を併せ持つことによって、mRNAを標的とする低分子創薬および核酸創薬を実現します。
ｍRNAは、アンチセンス核酸（ASO）やsiRNAの創薬標的として、タンパク質と並んで非常に重要な生体高分子群です。
近年、創薬研究において標的タンパク質の枯渇が指摘される中、新たな創薬標的として、mRNAはタンパク質と同等もしくはそれ以上の標的を供給できる可能性があるとの認識が高まっています。しかし、タンパク質はその立体構造が精密に研究され、標的とする構造を定めて医薬品（分子標的薬）が創出されてきたのに対し、mRNAの構造研究はほとんど進んでいませんでした。
ｍRNAの構造研究の難しさは、mRNAが様々な形をとり一つの形に定まらないことにあります。私たちは、統計熱力学をベースとした独自のインシリコ技術「MobyDick®」により、mRNAの構造を、mRNA上に存在する無数の部分構造の存在確率で統一的に解析することに成功しました。これにより、あらゆるmRNAに対して、部分構造を標的とする創薬研究が可能になりました。
mRNA標的創薬は、複数の必須技術の集合体が、切れ目のない「システム」として有機的に機能することで達成されます。
私たちは、mRNA上に創薬標的となる部分構造を発見するインシリコ技術「MobyDick®」、部分構造に対して低分子化合物およびASOのスクリーニングを実現する実験技術、RNA-化合物複合体の3次元構造解析等を用いた化合物最適化にいたる全ての技術を創薬システムとして保有し、パートナーと共同で医薬品を創出します。
私たちのmRNA標的創薬プラットフォーム「ibVIS®」は、低分子創薬および核酸創薬（ASO創薬）の二つの顔を持っています。MobyDick®により同定した部分構造のうち、存在確率が高く安定な部分構造は低分子化合物の創薬標的となる一方、存在確率が高く不安定な部分構造はASOの創薬標的とすることができます。
ｍRNAを標的とした医薬品としては、ASOやsiRNAがこれまでに上市されています。しかし、製造コストが高い核酸医薬は希少疾患向けには医療経済上好ましいものの、通常の疾患に対しては製造コストの低い低分子医薬品の創出が望まれます。
ibVIS®プラットフォームは、希少疾患に対してはASO、通常疾患に対しては低分子医薬品を最適解として、あらゆる創薬ニーズに応えられるシステムとなっています。
Scientific Advisors
私たちのプラットフォーム技術は、RNA構造研究分野等で特筆すべき研究実績を持つアカデミアの研究者など、日本の英知を結集したチームに支えられています。私たちはこの優れたチーム体制の下、進歩が著しいRNA研究の最新鋭技術を常に取り入れることで、プラットフォーム技術のさらなる革新にも挑み続けています。
Publications
論文・学会発表
- Recent applications of artificial intelligence in RNA-targeted small molecule drug discovery
- Morishita EC, Nakamura S, Expert Opinion on Drug Discovery, Feb 6, 2024
- Probing RNA-Small Molecule Interactions Using Biophysical and Computational Approaches
- Shino A, Otsu M, Imai K, Fukuzawa K, Morishita EC, ACS Chem Biol ., Nov 17, 2023
- Discovery of RNA-targeted small molecules through the merging of experimental and computational technologies
- Morishita EC, Expert Opinion on Drug Discovery, Nov 9, 2022
- Interaction between a fluoroquinolone derivative and RNAs with a single bulge
- Nagano K, Kamimura T, Kawai G, J Biochem., Feb 21, 2022
- Developing an Updated Strategy for Estimating the Free-Energy Parameters in RNA Duplexes
- Dawson WK, Shino A, Kawai G, Morishita EC, Int J Mol Sci., Sep 8, 2021
- Paving the Way for the Discovery of Small-Molecule Drugs Targeting the mRNA
- Ella Morishita, Drug Discovery Chemistry VIRTUAL, August 25-28, 2020
- RNA-targeted small-molecule drug discovery: screening and interaction analysis
- Amiu Shino, the 37th Medicinal Chemistry Symposium, Tokyo, November 27-29, 2019
- Venturing into the untapped: Discovery of small-molecule drugs targeting Messenger RNAs using biophysical and computational methods
- Ella Morishita, the 7th NovAliX Conference on Biophysics in Drug Discovery, Kyoto, November 13-15, 2019
特許
- 国際公開番号：WO2021/002359
- 2021年1月7日 核酸医薬とその使用
- 特許番号：特許第6781890号
- 2020年10月21日 RNAの機能を制御する化合物のスクリーニング方法
- 国際公開番号：WO2019/177103
- 2019年9月19日 RNAの機能を制御する化合物のスクリーニング方法
- 国際公開番号：WO2019/044974
- 2019年3月7日 スモールガイドアンチセンス核酸とその使用
