技術情報
私たちVeritas In Silico は、mRNA上に創薬標的となる部分構造を発見するaibVISと、その標的構造を検証し化合物スクリーニングを実現する実験技術（Biology）を併せ持つことによって、mRNAを標的とする低分子創薬および核酸創薬を実現します。
ｍRNAは、アンチセンス核酸（ASO）やsiRNAの創薬標的として、タンパク質と並んで非常に重要な生体高分子群です。
近年、創薬研究において標的タンパク質の枯渇が指摘される中、新たな創薬標的として、mRNAはタンパク質と同等もしくはそれ以上の標的を供給できる可能性があるとの認識が高まっています。しかし、タンパク質はその立体構造が精密に研究され、標的とする構造を定めて医薬品（分子標的薬）が創出されてきたのに対し、mRNAの構造研究はほとんど進んでいませんでした。
ｍRNAの構造研究の難しさは、mRNAが様々な形をとり一つの形に定まらないことにあります。私たちは、統計熱力学をベースとした独自のルールベースAI「MobyDick®」により、mRNAの構造を、mRNA上に存在する無数の部分構造の存在確率で統一的に解析することに成功しました。これにより、あらゆるmRNAに対して、部分構造を標的とする創薬研究が可能になりました。
mRNA標的創薬は、複数の必須技術の集合体が、切れ目のない「システム」として有機的に機能することで達成されます。
私たちは、mRNA上に創薬標的となる部分構造を発見する当社独自開発のルールベースAI「MobyDick®」、部分構造に対して低分子化合物およびASOのスクリーニングを実現する実験技術、RNA-化合物複合体の3次元構造解析等を用いた化合物最適化にいたる全ての技術を創薬システムとして保有し、パートナーと共同で医薬品を創出します。
私たちのmRNA標的創薬aibVISは、低分子創薬および核酸創薬（ASO創薬）の二つの顔を持っています。MobyDick®により同定した部分構造のうち、存在確率が高く安定な部分構造は低分子化合物の創薬標的となる一方、存在確率が高く不安定な部分構造はASOの創薬標的とすることができます。
ｍRNAを標的とした医薬品としては、ASOやsiRNAがこれまでに上市されています。しかし、製造コストが高い核酸医薬は希少疾患向けには医療経済上好ましいものの、通常の疾患に対しては製造コストの低い低分子医薬品の創出が望まれます。
aibVISは、希少疾患に対してはASO、通常疾患に対しては低分子医薬品を最適解として、あらゆる創薬ニーズに応えられるシステムとなっています。
Publications
論文
- Recent applications of artificial intelligence in RNA-targeted small molecule drug discovery
- Morishita EC, Nakamura S, Expert Opinion on Drug Discovery, Apr 2024
- Probing RNA-Small Molecule Interactions Using Biophysical and Computational Approaches
- Shino A, Otsu M, Imai K, Fukuzawa K, Morishita EC, ACS Chem Biol., Nov 17, 2023
- Discovery of RNA-targeted small molecules through the merging of experimental and computational technologies
- Morishita EC, Expert Opinion on Drug Discovery, Feb 2023
- Interaction between a fluoroquinolone derivative and RNAs with a single bulge
- Nagano K, Kamimura T, Kawai G, J Biochem., Feb 21, 2022
- Developing an Updated Strategy for Estimating the Free-Energy Parameters in RNA Duplexes
- Dawson WK, Shino A, Kawai G, Morishita EC, Int J Mol Sci., Sep 8, 2021
学会発表（海外）
- Visualizing RNA Structure & Linking It to Function to More Reliably Discover Functional Binders
- Morishita E, 8th Annual RNA-Targeted Drug Discovery & Development Summit (Workshop talk), Boston, MA, USA, Dec 2, 2025 (Invited)
- (Poster) 11th Novalix Conference
- Shino A, 11th Novalix Conference (Poster), Strasbourg, France, May 21, 2025
- Using AI for mRNA-Targeted Small Molecule Drug Discovery: Tips, Tricks, and Pitfalls
- Morishita E, 20th Annual Drug Discovery Chemistry (Invited talk), San Diego, CA, USA, Apr 15, 2025
- Uncovering Hidden Druggable Targets on Your RNAs of Interest Using In-Silico Technologies
- Morishita E, RNA Assay Development & Screening Summit, Boston, MA, USA, Aug 24, 2023
- Paving the Way for the Discovery of Small-Molecule Drugs Targeting the mRNA
- Morishita E, Drug Discovery Chemistry VIRTUAL, Aug 25–28, 2020
学会発表（国内）
- FMO 計算を基盤としたDMTAサイクルによる高親和性RNA標的低分子の設計
- Imai K, The 42nd Medicinal Chemistry Symposium (Short oral & poster), Tokushima, Japan, Nov 18, 2025
- Convergence of Machine Learning and High-Quality Biophysical Techniques Boosts Discovery of SAR-Tractable RNA Ligands and Rational Analogue Design
- Hattori, ISNAC2025 (Oral), Toyama, Japan, Nov 12, 2025
- Convergence of Machine Learning and High-Quality Biophysical Techniques Boosts Discovery of SAR-Tractable RNA Ligands and Rational Analogue Design
- Hattori, CBI Society Annual Meeting 2025, Tokyo, Japan, Oct 30, 2025
- mRNAに対して各種の創薬を進めるVeritas In Silico
- Nakamura S, The Chemical Society of Japan, 105th Spring Annual Meeting, Kansai University, Japan, Mar 28, 2025
- mRNAを標的とした低分子創薬－RNA構造に選択的に結合する低分子医薬品の創出に向けて
- Nakamura S, The 41st Medicinal Chemistry Symposium, Kyoto, Japan, Nov 21, 2024
- 医薬品の創出を目指した、RNAを標的とした低分子化合物の探索
- Otsu M, The 41st Medicinal Chemistry Symposium (Short oral & poster), Kyoto, Japan, Nov 21, 2024
- Unveiling the Potential of RNA-Targeted Small Molecule Therapies: Innovations in Computational and Biophysical Approaches
- Morishita E, CBI Society Annual Meeting 2024, Tokyo, Japan, Oct 29, 2024
- RNA-targeted small-molecule drug discovery: screening and interaction analysis
- Shino A, The 37th Medicinal Chemistry Symposium, Tokyo, Japan, Nov 27–29, 2019
- Venturing into the untapped: Discovery of small-molecule drugs targeting Messenger RNAs using biophysical and computational methods
- Morishita E, The 7th NovAliX Conference on Biophysics in Drug Discovery, Kyoto, Japan, Nov 13–15, 2019
特許
- 当社独自の創薬クリーニングシステムaibVISに関する特許
- 国際公開番号：WO2019177103A1
特許取得国：日本、欧州（イギリス、スペイン、スイスを含む）、米国
- 当社ファーストパイプラインに関する特許１
- 国際公開番号：WO2021002359A1
特許取得国：日本
- 当社ファーストパイプラインに関する特許２
- 出願番号：特願2025-266856
出願国：日本
- 当社独自のドラッグデリバリーシステムに関する特許
- 特許番号：7795838
特許取得国：日本
- 当社の今後のパイプラインに関する特許１
- 出願番号：特願2025-575964
出願国：日本
- 当社の今後のパイプラインに関する特許２
- 出願番号：特願2025-178583
出願国：日本
